共话地贫基因治疗的全球可及性

上海2026年3月23日 美通社 －－ 2026年3月18日，国际地贫联盟（TIF）与北京天使妈妈慈善基金会代表团一行参访上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”），双方围绕地贫基因治疗技术进展、患者权益保护及未来合作路径等展开深度交流。此次交流会议，不仅展示了邦耀生物在地贫基因治疗领域的领先科研实力，也进一步彰显了企业在推动国际合作与履行社会责任方面的积极作为。

此次参访代表团由TIF医疗顾问委员会四位外籍成员 Piga Antonio Giulio（皮加・安东尼奥・朱利奥）、Dimitrios Farmakis（季米特里奥斯・法尔马基斯）、Evangelia Yannaki（伊万杰莉娅・亚纳基）、Ludi Dhyani Rahmartani等来自意大利、塞浦路斯、希腊、印尼的多国地贫领域权威专家，以及国内极具影响力的公益组织北京天使妈妈慈善基金会理事长邱莉莉、副秘书长毛玉涛、合发部部长夏禹等核心成员组成。会前参观环节，嘉宾们实地参观了邦耀生物研发实验室与GMP生产车间，展现了公司在基因编辑技术研发、产品产业化落地的全链条布局方面的硬核实力。

在正式交流会上，邦耀生物创始人＆副董事长席在喜首先致欢迎辞，对TIF与基金会代表团的到访表示热烈欢迎，并强调此次交流对于推动地贫基因治疗技术发展具有重要意义。随后主题演讲，邦耀生物首席执行官（CEO）向宇博士介绍了公司发展概况与创新管线布局，展现了公司以基因编辑技术突破生物医疗难题的发展内核；邦耀生物首席医学官＆首席运营官（CMO＆COO）谭茜博士则围绕BRL－101的临床进展进行了分享，作为邦耀生物核心产品之一，BRL－101已在临床试验中展现出优异的有效性与安全性，并成为地贫基因治疗领域的标杆成果，彰显了邦耀生物在该领域的领先科研实力。

在座谈环节中，双方团队代表围绕地贫基因治疗的可及性、患者权益保护等议题展开深入探讨，此外TIF代表也分享了国际地贫防治的最新动态与患者支持体系建设经验。最后，此次交流由邦耀生物CEO向宇博士与北京天使妈妈慈善基金会理事长邱莉莉女士共同总结，双方均对未来深度合作充满期待。

长期以来，邦耀生物积极与国内公益基金会合作，推动基因治疗技术惠及更多患者。此次与TIF及天使妈妈基金会的交流，正是邦耀生物践行企业社会责任、推动优质医疗资源全球共享的重要体现。

会后，邦耀生物创始人＆董事长刘明耀博士对TIF与北京天使妈妈慈善基金会的到访也表示热烈欢迎。刘博士表示：“此次邦耀生物团队与TIF、基金会代表团的深度交流，不仅是对我们科研实力的认可，也为我们未来推动BRL－101走向全球、服务更多患者提供了宝贵经验和合作契机。地贫防治是全球共同的公共卫生课题，邦耀生物将持续深化技术创新，加速BRL－101基因疗法的转化与落地，为全球患者带来新的希望，以科创之力践行社会责任。”

关于BRL－101

BRL－101，是全球首个利用CRISPR基因编辑技术成功治疗β⁰β⁰型重度地中海贫血症的基因治疗产品，依托邦耀生物具有自主知识产权的造血干细胞平台（ModiHSC^®）开发，已在治疗地中海贫血与镰刀型细胞贫血病的临床试验中展现出优异的有效性与安全性。其主要利用基因编辑系统对患者的造血干细胞进行基因修饰，修饰后的造血干细胞回输到患者体内，通过自我更新和分化重建修饰细胞群体，从而达到治疗血液系统疾病的目的。2020年7月，邦耀生物与中南大学湘雅医院合作对外发布全球首例CRISPR基因编辑成功治疗β⁰β⁰型重度地贫临床数据。2022年8月4日，该项临床研究成果在国际顶级学术期刊Nature Medicine上发表；同年8月，BRL－101新药临床试验申请（IND）正式获CDE批准。2024年12月，基于该基因疗法邦耀生物完成国内首例外籍镰贫患者的成功治疗。目前，BRL－101正在开展关键性Ⅱ期注册临床研究。根据已公开的临床数据显示：BRL－101在全球范围内成功使15例地贫患者100％摆脱输血依赖，首例患者“脱贫”至今超过5年，达到一次治疗终身治愈的疗效！

BRL－101突出性成果此前已接连亮相美国基因与细胞治疗学会年会（ASGCT）、欧洲血液学年会（EHA）、美国血液学会年会（ASH）等国际顶级学术舞台，相继被写入《中国地贫防治贫血蓝皮书》（2020）、《共同富裕下的中国罕见病药物支付》（2022）等报告中；2024年，荣获中国罕见病领域首个奖项“金蜗牛”奖•「罕见病产业推动奖」。