PRD Therapeutics, Inc.是一家临床阶段公司，专注于开发靶向纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)和代谢功能障碍相关脂肪性肝病(MASH/MASLD)的新型脂质代谢调节剂。该公司今日宣布，近期已启动PRD001的首例人体(FIH)临床试验给药。PRD001是一款同类首创的SOAT2（原称ACAT2）选择性抑制剂。

PRD Therapeutics首席执行官兼联合创始人Kanji Hosoda博士表示：“我们很高兴启动PRD001临床试验的给药。此前已开展过多项针对SOAT1/2双重抑制剂或SOAT1选择性抑制剂的临床试验，但这是首个针对SOAT2选择性抑制剂的临床试验。多项关于SOAT1或2基因敲除小鼠的研究结果已发表，表明仅敲除或抑制SOAT2对证明安全性和有效性至关重要。PRD001是全球首个且唯一的SOAT2选择性抑制剂，有望也在人体中展现安全性和有效性。我们的临床前动物模型（LDL-R KO小鼠；HoFH模型，以及高脂饮食诱导的MASH模型小鼠）显示，PRD001可降低血液和肝脏脂质水平，抑制脂肪肝和动脉粥样硬化的进展，且无不良事件。对于LDL受体活性缺失或极低的HoFH患者，PRD001有望成为同类首个有效且安全的口服疗法。”

该FIH 1期研究旨在评估PRD001在成年健康志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学及早期疗效迹象（LDL-C降低效应，以及使用MRI-PDFF检测的肝脏脂肪定量值）。更多信息可在NCT07034183查询。

关于PRD001

PRD001是同类首创的口服小分子SOAT2选择性抑制剂。它通过单一药物独特控制脂质代谢的三大关键途径：肝脏胆固醇合成、小肠胆固醇吸收以及血液LDL-C摄取，从而强效降低血液LDL-C水平，且不依赖LDL受体。

本研发项目由日本医疗研究开发机构(AMED)通过制药初创企业生态系统强化计划提供支持（项目名称：“同类首创口服脂质代谢调节剂PRD001的开发及脂质代谢紊乱的POC验证”）。