日益专注于罕见神经疾病领域的国际共益企业制药公司Ferrer与处于临床阶段的生物技术公司Prilenia Therapeutics B.V.宣布签署一项战略性共同开发与许可协议。根据该协议，Ferrer将获得在欧洲、中东和北非、南部非洲、中南美洲以及独联体地区开发、生产和商业化Pridopidine的权利。

Pridopidine是一种强效且高度选择性的口服σ-1受体激动剂，旨在调节在神经退行性疾病中常常受损的关键神经保护机制，是治疗亨廷顿病(HD)的有前景的候选药物，而这一罕见的遗传性神经退行性疾病存在着大量未被满足的医疗需求1。已有超过1700人参与了对它的研究，并且从先前的临床研究中可获得长达7年的长期安全性数据2。这些研究性试验表明，在治疗剂量下，Pridopidine的安全性和耐受性表现与安慰剂相当2。

目前，Pridopidine正由欧洲药品管理局进行审评，该局已受理了用于治疗亨廷顿病的上市许可申请。预计人用药品委员会将在2025年下半年给出意见。

该协议条款包括一笔预付款，以及多项基于监管、开发、商业和销售里程碑的付款。Prilenia还将从Pridopidine的净销售额中获得两位数的分级特许权使用费。

Ferrer首席执行官Mario Rovirosa表示：“与Prilenia达成的这项协议意味着，我们能够继续将利用商业手段为社会正义而奋斗的目标变为现实，同时将我们的产品线开发重点放在那些存在大量未满足医疗需求的疾病上。我们两家公司优势和能力的结合，为患有这些医疗服务匮乏病症的患者带来了更光明的未来。”

Prilenia首席执行官Michael R. Hayden博士表示：“我们很自豪能与Ferrer合作，推进我们共同的使命，即为全球的神经退行性疾病患者带来变革性的治疗方法。Ferrer在整个欧洲以及关键国际市场已颇具影响力，且这种影响力还在持续扩大，尤其专注于针对罕见病的创新产品。通过结合双方独特的优势以及对这些患者群体的共同承诺，我们相信，这一合作有潜力加快Pridopidine向成千上万等待新治疗选择的患者的交付速度，并在未来通过更多的适应症扩大其影响力。”

Ferrer首席科学与业务发展官Oscar Pérez表示：“获得这种分子的相关权利是我们在神经退行性疾病领域研究战略中的关键一步。鉴于Pridopidine的作用机制，我们全心致力于探索其在一系列适应症中的潜在用途。”

参考文献：

1. Naia L、Ly P、Mota SI、Lopes C、Maranga C、Coelho P、Gershoni-Emek N、Ankarcrona M、Geva M、Hayden MR、Rego AC。“σ-1受体介导Pridopidine对亨廷顿病模型中线粒体功能的挽救作用”(The Sigma-1 Receptor Mediates Pridopidine Rescue of Mitochondrial Function in Huntington Disease Models)。《神经治疗学》。2021年4月；18(2):1017-1038。doi: 10.1007/s13311-021-01022-9。2021年4月1日在线发表。PMID: 33797036；PMCID: PMC8423985。
2. Goldberg YP、Navon-Perry L、Cruz-Herranz A、Chen K、Hecker-Barth G、Spiegel K、Cohen Y、Niethammer M、Tan AM、Schuring H、Geva M、Hayden MR。“用于治疗亨廷顿病的新型σ-1受体激动剂——Pridopidine的安全性概况”(The Safety Profile of Pridopidine, a Novel Sigma-1 Receptor Agonist for the Treatment of Huntington's Disease)。《中枢神经系统药物》。2025年5月；39(5):485-498。doi: 10.1007/s40263-025-01171-x。2025年3月7日在线发表。PMID: 40055280；PMCID: PMC11982116。