美国马里兰州罗克维尔市和中国苏州2026年2月6日 美通社 －－ 致力于在肿瘤等领域开发创新药物的领先的生物医药企业亚盛医药（纳斯达克代码：AAPG；香港联交所代码：6855）宣布，公司自主研发的原创新一代布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）靶向蛋白降解剂APG－3288的新药临床申请（IND）日前已获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）许可，拟开发用于治疗复发难治性血液系统恶性肿瘤。此前，该药物已获美国FDA许可开展临床试验。此次国内临床获批，标志着APG－3288的全球多中心临床开发迈入全新阶段，也彰显了亚盛医药在靶向蛋白降解领域的全球研发实力。

该研究是一项多中心、开放性I期临床研究，旨在评估APG－3288治疗复发难治性血液系统恶性肿瘤患者的安全性、耐受性、药代动力学（PK）特征及初步疗效。

BTK是B细胞受体（BCR）信号通路中的关键激酶，在B细胞的活化、增殖和存活中发挥核心作用。BTK异常激活被认为与多种B细胞恶性肿瘤的发生和进展密切相关，包括多种B细胞淋巴瘤（弥漫大B细胞淋巴瘤、套细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤等）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）、以及华氏巨球蛋白血症（WM）等【1】。在B细胞恶性肿瘤的治疗中，尽管BTK抑制剂已显著改善患者预后，但随着治疗时间延长，由BTK突变或信号通路重塑导致的耐药问题逐渐显现，临床上仍存在对全新作用机制药物的迫切需求【2】。

APG－3288是亚盛医药基于蛋白降解靶向嵌合体（PROTAC）技术平台自主研发的新型高效、高选择性BTK降解剂，通过形成三元复合物BTK－PROTAC－Cereblon E3泛素连接酶，随之经蛋白酶体降解BTK。与传统BTK抑制剂不同，APG－3288旨在通过降解而非抑制的创新作用机制，可诱导野生型及多种对现有BTK抑制剂耐药的突变型BTK发生快速、强效、高选择性和持续性的降解，在源头阻断BCRBTK信号通路，从而克服传统BTK抑制剂耐药难题，为BTK靶向治疗提供差异化的全新解决方案【3】。

作为聚焦肿瘤领域创新药研发的企业，亚盛医药深耕血液肿瘤治疗领域多年，已拥有耐立克®、利生妥®两款获批上市的1类创新药。此次APG－3288在中国获临床试验许可，将进一步丰富公司在血液肿瘤领域的产品管线，也为探索其与公司现有核心品种的联合治疗潜力奠定基础。

亚盛医药首席医学官翟一帆博士表示：“APG－3288接连获FDA和CDE的临床许可，是公司在靶向蛋白降解领域的重要里程碑，也是公司‘全球创新‘战略的又一重要成果。血液肿瘤领域仍存在大量未被满足的临床需求，尤其是耐药后的治疗选择匮乏。我们将加速推进APG－3288的全球临床开发进程，同时积极探索其联合治疗的临床价值，希望这款创新药物能早日惠及中国乃至全球患者。”

参考文献：

【1】. Pal Singh, S., F. Dammeijer, and R.W. Hendriks, Role of Bruton’s tyrosine kinase in B cells and malignancies. Molecular Cancer, 2018. 17（1）.
【2】. Wang, E., et al., Mechanisms of Resistance to Noncovalent Bruton‘s Tyrosine Kinase Inhibitors. New England Journal of Medicine, 2022. 386（8）： p. 735－743.
【3】. Zhang, D., et al., NRX－0492 degrades wild－type and C481 mutant BTK and demonstrates in vivo activity in CLL patient－derived xenografts. Blood, 2023. 141（13）： p. 1584－1596.

关于亚盛医药

亚盛医药是一家综合性的全球生物医药企业，致力于研发创新药，以解决肿瘤等领域全球患者尚未满足的临床需求。2019年10月28日，公司在香港联交所主板挂牌上市，股票代码：6855.HK；2025年1月24日，公司在美国纳斯达克证券交易所挂牌上市，股票代码：AAPG。

亚盛医药已建立丰富的创新药产品管线，包括抑制Bcl－2和 MDM2－p53等细胞凋亡通路关键蛋白的抑制剂；新一代针对癌症治疗中出现的激酶突变体的抑制剂；蛋白降解剂等。

公司核心品种耐立克®是中国首个获批上市的第三代BCR－ABL抑制剂，且获批适应症均被成功纳入国家医保药品目录，目前，亚盛医药正在开展耐立克®一项获美国FDA许可的全球注册III期临床研究（POLARIS－2），用于治疗既往接受过治疗的慢性髓细胞白血病慢性期（CML－CP）成年患者。此外，耐立克®联合治疗新诊断费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph＋ ALL）患者和治疗琥珀酸脱氢酶（SDH）缺陷型胃肠道间质瘤（GIST）患者的全球注册III期研究正在开展中。

公司另一重磅品种利生妥®是中国首个获批上市的国产原创Bcl－2抑制剂，已获批用于既往经过至少包含布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂在内的一种系统治疗的成人慢性淋巴细胞白血病小淋巴细胞淋巴瘤（CLLSLL）患者。目前，亚盛医药正在开展利生妥®四项全球注册III期临床研究，分别为获美国FDA许可的治疗经治CLLSLL患者的GLORA研究；治疗初治CLLSLL患者的GLORA－2研究；治疗新诊断老年或体弱急性髓系白血病（AML）的GLORA－3研究；以及获美国FDA、欧洲EMA与中国CDE同步批准开展的治疗新诊断中高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者的GLORA－4研究。

截至目前，公司4个在研新药共获16项FDA和1项欧盟孤儿药资格认定，2项FDA快速通道资格以及2项FDA儿童罕见病资格认证。凭借强大的研发能力，亚盛医药已在全球范围内进行知识产权布局，并与武田、默沙东、阿斯利康、辉瑞、信达等领先的生物制药公司，以及梅奥医学中心（Mayo Clinic）、丹娜法伯癌症研究院（Dana－Farber Cancer Institute）、美国国家癌症研究所（NCI）和密西根大学等学术机构达成全球合作关系。

亚盛医药已在原创新药研发与临床开发领域建立经验丰富的国际化人才团队，以及成熟的商业化生产与市场营销团队。亚盛医药将不断提高研发能力，加速推进公司产品管线的临床开发进度，真正践行“解决中国乃至全球患者尚未满足的临床需求”的使命，以造福更多患者。