• 耐立克®治疗组的中位无事件生存期（EFS）为21.2个月，明显优于对照组的2.9个月
  • 耐立克®显示了良好的安全性，血管闭塞事件发生率为7％
  • 耐立克®受试患者广泛获益，其中包括不伴T315I突变的患者（EFS为11.9个月，对照组则为3.1个月）

美国马里兰州罗克维尔市和中国苏州2025年12月9日 美通社 －－ 致力于在肿瘤等领域开发创新药物的领先的生物医药企业亚盛医药（纳斯达克代码：AAPG；香港联交所代码：6855）宣布，公司已在美国佛罗里达州奥兰多市举办的第67届美国血液学会（American Society of Hematology，ASH）年会上，以壁报展示形式公布了其核心产品奥雷巴替尼（商品名：耐立克®）治疗酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药不耐受慢性髓细胞白血病（CML）－慢性期（CP）患者的随机对照注册II期研究的4年随访数据。这是对该研究在2023ASH年会口头报告研究结果的持续更新，进一步证实了耐立克®的长期疗效与安全性优势。

ASH年会是全球血液学领域规模最大的国际学术盛会之一，汇集了最前沿的研究进展及最新的药物研发数据，展示全球血液学领域的最高学术水平。在此次会议上，亚盛医药的多个创新成果再度获得国际学术界的关注， 三个品种（耐立克®、利生妥®、APG－5918）有多项临床和临床前进展入选展示及报告，其中一项获口头报告。

此次展示的4年随访数据显示，耐立克®在TKI耐药不耐受的CML－CP（包括不伴T315I突变）患者中，持续展现出优于研究者决定的现有最佳可用疗法（BAT）的显著疗效。在所有CML－CP患者中，耐立克®治疗组的中位无事件生存期（EFS）达到21.2个月，显著优于BAT组的2.9个月；在不伴T315I突变CML－CP患者中，耐立克®治疗组的EFS为11.9个月，显著优于BAT组的3.1个月。值得关注的是，长期随访数据证实其安全性良好，血管闭塞事件发生率为7％。

耐立克®是亚盛医药原创1类新药，为中国首个获批上市的第三代BCR－ABL抑制剂。其在中国的商业化推广由亚盛医药和信达生物共同负责。目前，耐立克®已在中国获批的适应症为：治疗任何TKI耐药、并伴有T315I突变的CML－CP和加速期（－AP）的成年患者；以及治疗对一代和二代TKI耐药和或不耐受的CML－CP成年患者，且所有获批适应症均已被纳入国家医保药品目录。目前，亚盛医药正开展耐立克®三项全球注册III期临床研究，涉及CML－CP、新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph＋ ALL）、琥珀酸脱氢酶（SDH）缺陷型胃肠道间质瘤（GIST）几大适应症。此外，亚盛医药已经与跨国制药企业武田就耐立克®签署了一项独家选择权事宜。一旦行使选择权，武田将获得开发及商业化耐立克®的全球权利许可，惟中国大陆、中国香港特别行政区、中国澳门特别行政区、中国台湾等地区除外。

此项研究的报告人、北京大学血液病研究所、北京大学人民医院江倩教授表示： “这项注册II期临床研究的最新数据，再次验证了耐立克®在TKI耐药不耐受CML－CP患者，包括无T315I突变人群中的卓越疗效，表现出的长期安全性特征特别是血管闭塞事件发生率为7％，为临床医生与患者提供了至关重要的长期用药信心。这些数据进一步夯实了该药在临床实践中的重要地位。”

亚盛医药首席医学官翟一帆博士表示： “这项关键研究经过4年随访，其数据的持续成熟让我们倍感鼓舞。它不仅证实了药物的持久疗效，更重要的是展现了出色的长期安全性，这直接关乎患者的生活质量与长期获益。我们将继续秉持初心，坚守‘解决中国乃至全球患者尚未满足的临床需求‘这一使命，加快临床开发，让更多安全有效的药物尽快上市，早日惠及患者。”

此项研究在2025 ASH年会上展示的核心要点如下：

Olverembatinib （HQP1351） demonstrates efficacy vs. best available therapy （BAT） in patients （pts） with tyrosine kinase inhibitor （TKI）－resistant chronic－phase chronic myeloid leukemia （CML－CP） in a registrational randomized phase 2 trial： up to 4－year follow－up including patients without T315I mutations
在一项随机、注册性2期临床试验中奥雷巴替尼（HQP1351）对酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药的慢性期慢性髓系白血病（CML－CP），包括无T315I突变患者的治疗疗效优于现有最佳可用疗法（BAT）：4年随访期
展示形式：壁报展示
摘要编号：3788
分会场：632. 慢性髓细胞白血病：临床及流行病学研究：壁报展示II
报告时间：
2025年12月7日，星期日，下午18：00 20：00（美国东部时间）
2025年12月8日，星期一，上午7：00 9：00（北京时间）
第一作者：北京大学血液病研究所、北京大学人民医院，江倩教授
报告人：北京大学血液病研究所、北京大学人民医院，江倩教授 
核心要点：
研究背景：
CML 是一种获得性造血干细胞恶性克隆性疾病，TKI的出现使CML患者的治疗彻底改观但仍有相当比例的患者在治疗中出现耐药或因安全性不耐受停药，进而面临更为严重的后果。因此，许多对一代二代TKI 均耐药不耐受的CML 患者，目前仍缺乏有效的治疗选择，且该类患者有着明确病情进展的风险。奥雷巴替尼是一种强效的第三代BCR－ABL酪氨酸激酶抑制剂，对携带野生型BCR－ABL的CML和携带BCR－ABL－T315I突变（可导致对于伊马替尼和第二代TKI耐药）的CML患者均有较强疗效，且安全性良好。

研究介绍：

  • 该研究（NCT04126681）是一项开放性、随机对照、多中心的关键注册II期临床研究，旨在评估奥雷巴替尼在对一代和二代TKI均耐药和或不耐受的CML－CP患者中的疗效和安全性。本报告为一项2023ASH年会口头报告的研究更新数据。截至2025年1月13日，共有144例CML－CP患者入组，其中105例为不伴T315I突变患者。
  • 在本研究中，患者被按照2：1 比例随机分组进入奥雷巴替尼治疗组和研究者决定的BAT对照组。
  • 主要终点为无事件生存期（EFS）。事件的定义为：疾病进展、达到又消失的完全血液学缓解（CHR）、主要细胞遗传学反应、完全细胞遗传学反应（CCyR）；治疗失败；3个治疗周期内未达CHR；任何原因导致的死亡；不可接受的药物毒性。

疗效数据：

  • 奥雷巴替尼治疗组的中位EFS显著长于BAT治疗组：在所有CMP－CP患者中，奥雷巴替尼治疗组和BAT治疗组的中位EFS分别为21.2个月和2.9个月（P 《 0.0001）；在不伴T315I突变CML－CP患者中，奥雷巴替尼治疗组和BAT治疗组的中位EFS分别为11.9 和3.1个月（P ＝ 0.0159）。
  • 奥雷巴替尼治疗组的其他疗效指标显著高于BAT治疗组：在所有CML－CP患者中，奥雷巴替尼治疗组和BAT治疗组的CHR率分别为85％ 和35％， CCyR率分别为38％和19％，主要分子学反应（MMR）率分别为30％和8％；在不伴T315I突变CML－CP患者中，CHR率分别为82％ 和50％，CCyR率分别为26％和21％，MMR率分别为16％和10％。

安全性数据：奥雷巴替尼治疗组在伴或不伴T315I突变的CML－CP患者中均展示出良好的安全性，且未观察到新的安全性信号。≥3级不良事件主要为血液毒性。值得一提的是，奥雷巴替尼治疗组的血管闭塞事件发生率为7％。

结论：奥雷巴替尼在治疗对一代和二代TKI均耐药和或不耐受的CML－CP受试者，包括不伴T315I突变CML－CP患者时，较BAT治疗组展示出明显治疗优势。

关于亚盛医药

亚盛医药是一家综合性的全球生物医药企业，致力于研发创新药，以解决肿瘤等领域全球患者尚未满足的临床需求。2019年10月28日，公司在香港联交所主板挂牌上市，股票代码：6855.HK；2025年1月24日，公司在美国纳斯达克证券交易所挂牌上市，股票代码：AAPG。

亚盛医药已建立丰富的创新药产品管线，包括抑制Bcl－2和 MDM2－p53 等细胞凋亡通路关键蛋白的抑制剂；新一代针对癌症治疗中出现的激酶突变体的抑制剂等。

公司核心品种耐立克®是中国首个获批上市的第三代BCR－ABL抑制剂，且获批适应症均被成功纳入国家医保药品目录，目前，亚盛医药正在开展耐立克®一项获美国FDA许可的全球注册III期临床研究（POLARIS－2），用于治疗既往接受过治疗的慢性髓细胞白血病慢性期（CML－CP）成年患者。此外，耐立克®联合治疗新诊断费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph＋ ALL）患者和治疗琥珀酸脱氢酶（SDH）缺陷型胃肠道间质瘤（GIST）患者的全球注册III期研究正在开展中。

公司另一重磅品种利生妥®是中国首个获批上市的国产原创Bcl－2抑制剂，已获批用于既往经过至少包含布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂在内的一种系统治疗的成人慢性淋巴细胞白血病小淋巴细胞淋巴瘤（CLLSLL）患者。目前，亚盛医药正在开展利生妥®四项全球注册III期临床研究，分别为获美国FDA许可的治疗经治CLLSLL患者的GLORA研究；治疗初治CLLSLL患者的GLORA－2研究；治疗新诊断老年或体弱急性髓系白血病（AML）的GLORA－3研究；以及获美国FDA、欧洲EMA与中国CDE同步批准开展的治疗新诊断中高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者的GLORA－4研究。

截至目前，公司4个在研新药共获16项FDA和1项欧盟孤儿药资格认定，2项FDA快速通道资格以及2项FDA儿童罕见病资格认证。凭借强大的研发能力，亚盛医药已在全球范围内进行知识产权布局，并与武田、默沙东、阿斯利康、辉瑞、信达等领先的生物制药公司，以及梅奥医学中心（Mayo Clinic）、丹娜法伯癌症研究院（Dana－Farber Cancer Institute）、美国国家癌症研究所（NCI）和密西根大学等学术机构达成全球合作关系。

亚盛医药已在原创新药研发与临床开发领域建立经验丰富的国际化人才团队，以及成熟的商业化生产与市场营销团队。亚盛医药将不断提高研发能力，加速推进公司产品管线的临床开发进度，真正践行“解决中国乃至全球患者尚未满足的临床需求”的使命，以造福更多患者。

前瞻性声明

本新闻稿包含根据美国《1995年私人证券诉讼改革法案》，以及经修订的《1933年证券法》第27A条和《1934年证券交易法》第21E条所界定的前瞻性陈述。除历史事实陈述外，本新闻稿中的所有内容均可能构成前瞻性陈述，包括亚盛医药对未来事件、经营成果或财务状况所发表的意见、预期、信念、计划、目标、假设或预测。

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