上海 2025年5月29日 /美通社/ -- 大睿生物（Rona Therapeutics）作为创新RNA疗法的领军企业，今日在美国国家脂质协会2025年度科学会议(National Lipid Associations 2025 Annual Scientific Sessions)上，公布了其自主研发的创新RNA干扰疗法RN026的临床前数据。临床前研究显示，该疗法针对心血管疾病独立风险因子脂蛋白(a)（Lp(a)），在非人灵长类动物（NHP）研究中实现了99%的Lp(a)水平降低并有望支持一年一次的给药方案。

核心亮点

1.  强效持久，突破性疗效

    • 转基因小鼠模型中，单次2mg/kg皮下注射可实现：血清载脂蛋白Apo(a)水平降低98%，疗效持续至少42天
    • 非人灵长类动物（NHP）研究中，血清Lp(a)最大降幅达99%；给药后98天仍维持95%的Lp(a)抑制效果，且血清Lp(a)水平降低约80%的效果持续至154天，提示其有望实现一年一次给药

2.  精准靶向设计

    • 靶向KIV-2 CNV区域内外多位点以实现强劲药效
    • 极大降低与序列相关的脱靶可能

3.  双重获益

    • NHP研究中，伴随出现25%低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平降低
    • SD大鼠重复给药试验未观察到毒性反应