上海2025年3月14日 /美通社/ -- 2025年3月11日，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式宣布批准了伊赫莱®（通用名：伊那利塞片）联合哌柏西利和氟维司群，适用于内分泌治疗耐药（包括在辅助内分泌治疗期间或之后出现复发）、PIK3CA突变、激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。伊赫莱®作为中国首个且目前唯一获批的高选择性PI3Kα抑制剂，凭借其独特的双重作用机制，填补了HR+/HER2-晚期乳腺癌患者精准治疗空白，为PIK3CA突变的HR+/HER2-乳腺癌患者带来精准、高效、安全的治疗选择，助力患者实现更长生存。

"多米诺靶点"PIK3CA突变严重影响乳腺癌患者生存，PI3Kα相关靶向药物研发艰难

乳腺癌是女性中最常见的癌症类型，全球每年确诊超过200万例，2020年中国的新发病例约42万，HR+乳腺癌亚型约占所有乳腺癌的70%，患者基数十分庞大。PIK3CA突变是乳腺癌的重要驱动基因之一，在乳腺癌中占30%-40%[1]，中国乳腺癌患者PIK3CA突变比例更高。

PIK3CA突变是内分泌耐药的主要机制之一，导致PIK3CA突变、HR+/HER2-晚期乳腺癌患者预后不良，尤其内分泌治疗耐药的患者生存期显著缩短。PI3K是PI3K-AKT-mTOR通路的"源头"，如同多米诺骨牌的第一张牌，靶向PI3K通路可以从源头抑制PI3K相关信号通路活化，从而逆转治疗耐药。然而，由于PI3K同时具有重要的生理功能，唯有通过超特异性选择和高亲和力靶向才能实现治疗疗效与不良反应的平衡，对药物研发技术要求更高，38年来数个候选药物因毒性过高而折戟。伊那利塞是首个通过高特异性选择和高效降解p110α亚基，实现对肿瘤信号通路的完全阻断。其联合CDK4/6抑制剂和内分泌治疗药物，同时抑制PI3K，CDK4/6和雌激素受体通路，通过协同作用加深应答并阻断耐药途径，联合作用机制为PIK3CA突变患者打开了一扇"生命之门"。

超双倍PFS获益，伊那利塞开辟乳腺癌精准靶向新格局

本次伊那利塞获批基于INAVO120研究，这是一项全球、多中心、双盲、随机对照的III期临床研究，旨在评估伊那利塞+哌柏西利+氟维司群在PIK3CA突变的HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌患者中一线治疗的疗效和安全性。复旦大学附属肿瘤医院吴炅教授作为INAVO120研究中国主要研究者指出：临床中伴有PIK3CA突变的乳腺癌患者在现有方案治疗中往往会迅速发生耐药，因此临床医生和患者对于更为有效、更加精准的新型治疗药物充满期待。在INAVO120研究中，新型PI3Kα抑制剂伊那利塞联合CDK4/6抑制剂和内分泌治疗药物展现了优异的临床效果，伊那利塞显著延长患者的中位PFS（15.0 vs.7.3个月，HR=0.43，P<0.0001），降低了57%的疾病进展或死亡风险，为伴有PIK3CA突变的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者带来更精准的治疗方案，同时克服了靶点毒性障碍，保障了患者治疗的安全性。

"从HER2到PIK3CA"，高质量创新研发持续引领乳腺癌精准诊疗不断突破

20多年来，创新靶向药物赫赛汀®、帕捷特®突破HER2阳性乳腺癌患者生存瓶颈，在HER2阳性乳腺癌中实现肿瘤的慢病化管理。如今，伊赫莱®在分子诊断技术的进步中开启乳腺癌精准诊疗新篇章，从"HER2"到"PIK3CA"标志着乳腺癌诊疗从靶向治疗迈向更精准分子靶向治疗，越来越多的乳腺癌患者将在分子诊断技术和创新药物建立的新诊疗模式中，实现精准的个体化治疗。

精准治疗，检测先行，罗氏将继续携手乳腺癌诊疗生态的各方伙伴，持续优化精准诊疗路径，为每一位PIK3CA突变患者提供精准诊疗解决方案，持续践行对中国乳腺癌患者的长期承诺。

此次伊赫莱®在中国获得全球首个突破性疗法认证，并被授予优先审评资格，成为HR+乳腺癌治疗领域唯一一款获得中美双重突破性疗法认证的产品。罗氏全球药品开发中国中心负责人、全球副总裁厉文泓表示："伊赫莱®在中国仅用9个月的时间获批，充分彰显了中国速度，是全球创新药品加速惠及中国患者的又一例证。我们对国家药品监管机构、中国乳腺癌领域专家以及所有合作伙伴的鼎力支持和不懈努力深表感谢。作为罗氏战略投资的关键疾病领域之一，伊赫莱®的加速获批进一步坚定了我们以科学为本，不断追求创新的决心。未来，我们将持续推进乳腺癌领域的前沿科技探索和开发，惠及更多中国及全球乳腺癌患者及其家庭。"

罗氏制药中国总裁边欣表示："非常高兴看到伊赫莱®在中国成功加速获批。20多年来罗氏深耕乳腺癌治疗领域，为广大HER2+乳腺癌患者带来治愈希望。伊赫莱®的获批，将为中国乳腺癌精准靶向治疗翻开全新篇章，这不仅是医学边界的拓展，更是无数家庭命运轨迹的改变。面向未来，罗氏将秉承‘先患者之需而行'的理念，与多方携手持续深耕乳腺癌治疗领域，以更多创新药物为患者带来更好的治疗选择，践行对健康中国2030宏伟蓝图的长期承诺。"

[1] 赵佳宁, 刘月平. 乳腺癌PIK3CA突变的临床意义及其检测研究进展. 临床与实验病理学杂志, 2024, 40(09): 973-978.