上海2026年11月14日 美通社 －－ ALS（俗称“渐冻症”）进展迅速、致残致死率高，患者治疗窗口有限。对于SOD1基因突变所致ALS患者，托夫生注射液（商品名：凯盛迪™）作为全球首款渐冻症对因治疗药物，带来了从“支持治疗”走向“精准干预”的新可能。今日，2026年版《商业健康保险创新药品目录》（以下简称“商保创新药目录”）正式公布，托夫生注射液成功入选，标志着这一创新疗法从“可获得”进一步走向“可负担”。

此次纳入商保创新药目录，为罕见病创新药支付保障提供了新的路径，也回应了SOD1－ALS患者“早诊断、早治疗、可持续治疗”的迫切需求。2026年国家“双目录”调整聚焦创新程度高、临床价值大、患者获益显著的品种，推动创新药通过更多元的保障方式惠及患者。

SOD1基因突变所致的肌萎缩侧索硬化患者人数少、疾病进展快、治疗需求迫切。让对因治疗药物尽早、持续惠及患者，对于延缓疾病进展、改善预后具有重要意义。此次纳入商保创新药目录，进一步体现了国家对罕见病患者与真创新的支持。

ALS是医学领域最具挑战性的神经退行性疾病之一。随着疾病进展，患者会逐渐出现肌肉无力、萎缩，并可能因吞咽困难、呼吸肌无力等并发症危及生命。由于疾病进程不可逆，尽早诊断并启动治疗，对于延缓疾病进展、维持生活质量至关重要。

SOD1（超氧化物歧化酶1）是首个被发现的ALS致病基因，也是中国ALS患者中较常见的致病基因之一。致病基因突变可能出现在无明确家族史的患者中，因此，建议ALS患者尽早进行基因检测，为精准诊疗和预后判断提供依据。

从发现致病基因到首个对因治疗药物问世，科学界历经了30年的探索。2025年6月，全球首个且目前唯一获批针对SOD1－ALS的对因治疗靶向药物托夫生注射液在中国上市，开启了中国渐冻症精准诊疗的新阶段。托夫生注射液是一种反义寡核苷酸（ASO）药物，可减少SOD1蛋白合成、降低毒性蛋白蓄积，从而减轻运动神经元损伤，减缓疾病进展。

北京大学第三医院神经内科主任樊东升教授表示：“托夫生注射液在中国的上市具有里程碑意义，为SOD1－ALS患者带来了新的治疗选择，也进一步推动了我国渐冻症精准诊疗体系的发展。我们看到，基因检测率稳步提升，早诊早治意识日益增强。感谢国家对罕见病创新治疗药物的关注和支持，此次托夫生注射液纳入商保创新药目录，将有助于更多患者把握治疗窗口，尽早接受治疗，获得更好的预后。”

东方丝雨渐冻人罕见病关爱中心王金环理事长表示：“对因治疗药物上市以来，患者群体和家庭对创新治疗的关注持续提升，也对治疗可及性和可负担性有着更高期待。非常感谢国家不断完善罕见病用药保障体系，也感谢渤健一直以来为推动创新药物可及所做的努力。此次托夫生注射液进入商保创新药目录，有望让更多患者有机会开启并坚持治疗，重拾对生活的信心。”

渤健亚太区总裁丁伟波表示：“我们衷心感谢中国政府始终高度重视罕见病患者的治疗需求，将托夫生注射液纳入商保创新药目录。这不仅进一步提升了创新药物的可及性和可负担性，也彰显了国家鼓励创新、支持创新、推动创新成果惠及更多患者的坚定决心。对渤健而言，这不仅是一项重要进展，更意味着一份责任。面对中国罕见病患者真实而迫切的治疗需求，我们有责任与政府部门及社会各界携手同行，让科学突破真正惠及患者。未来，渤健将继续秉持‘深切关爱、成就卓越、改变生命’的企业使命，加快创新药物的引入，持续提升创新疗法的可及性，惠及更多中国患者，为‘健康中国2030’建设贡献力量。”